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Wenn Wissenschaftler eine genetische Krankheit verstehen wollen, gehen sie dabei meistens nach einem altbewährten Schema vor: Identifiziere den zugrundeliegenden Erbdefekt Baue den Erbdefekt in einem Modellsystem (Zellkultur, Maus, etc.) nach Analysiere den Krankheitsmechanismus Teste, wie man die Krankheitsausprägung abschwächen kann Publiziere in einem guten Journal, kassiere den Nobelpreis und sei der Held auf jeder Party…