Ich finde RNA-basierte Medikamente extrem spannend und vielversprechend und neben klassischer RNAi wird ja inzwischen auch mit RNAse-H-Antisense-Technologie als therapeutischer Ansatz gearbeitet (zum Vergleich der Methoden s. [7]). Sie haben das Potential, sehr viel präziser und verträglicher zu sein als andere Therapieformen, da sie sehr genau, gerade in der Krebstherapie, wo man gezielt mutierte Genprodukte ausschalten will, auf den Patienten und seine genetische Ausstattung zugeschnitten werden und noch dazu und im Gegensatz zu beispielsweise Antikörperen, sehr leicht und günstig hergestellt werden können, ganz analog zu CRISPR also, das ja auch auf RNA-Basenpaarung (gRNA), basiert.
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Referenzen:
[1] Coelho, T., Adams, D., Silva, A., Lozeron, P., Hawkins, P. N., Mant, T., … & Munisamy, M. (2013). Safety and efficacy of RNAi therapy for transthyretin amyloidosis. New England Journal of Medicine, 369(9), 819-829.
[2] Wooddell, C. I., Rozema, D. B., Hossbach, M., John, M., Hamilton, H. L., Chu, Q., … & Deckert, J. (2013). Hepatocyte-targeted RNAi therapeutics for the treatment of chronic hepatitis B virus infection. Molecular Therapy, 21(5), 973-985.
[3] Grimm, D., Streetz, K. L., Jopling, C. L., Storm, T. A., Pandey, K., Davis, C. R., … & Kay, M. A. (2006). Fatality in mice due to oversaturation of cellular microRNA/short hairpin RNA pathways. nature, 441(7092), 537-541.
[4] Gu, S., Jin, L., Zhang, Y., Huang, Y., Zhang, F., Valdmanis, P. N., & Kay, M. A. (2012). The loop position of shRNAs and pre-miRNAs is critical for the accuracy of dicer processing in vivo. Cell, 151(4), 900-911.
[5] Haussecker, D. (2012). The business of RNAi therapeutics in 2012. Molecular Therapy-Nucleic Acids, 1.
[6] Maraganore, J. (2014). Technology: Investment suggests RNAi is on the up. Nature, 510(7503), 35-35.
[7] Vickers, T. A., Koo, S., Bennett, C. F., Crooke, S. T., Dean, N. M., & Baker, B. F. (2003). Efficient reduction of target RNAs by small interfering RNA and RNase H-dependent antisense agents A comparative analysis. Journal of Biological Chemistry, 278(9), 7108-7118.
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